環孢素軟膠囊是1970年從多孢木霉菌和柱孢霉菌的代謝產物中提得，1978年開始應用于臨床，1980年化學合成，環孢素軟膠囊為1 1個氨基酸的環化多肽，相對分子質量為1 202 600。其對細胞免疫和胸腺依賴性抗原的體液免疫有較高的抑制作用，主要抑制T細胞，作用于T細胞活化早期。純紅細胞再生障礙性貧血（簡稱再障）。 

    療效標準：按1987年第四屆全國再生障礙性貧血學術會議修訂的療效標準-2]判斷療效。觀察用藥后輸注紅細胞量、血常規、骨髓象及免疫學檢查的變化。 

    治療結果：患者療效評估如下：基本治愈；持續治療后1年7個月患者紅細胞計數(3．5i-0．4)x10 2幾，Hb(138士21)s／L，骨髓象檢查，紅系細胞增生恢復，粒紅比例基本正常(3．57～5．74)：1。患者在治療期間出現了高血壓、肝損害、血糖代謝紊亂、血尿酸升高胃腸道反應等，但對患者相應給予對癥支持治療后，以上出現的不良反應均恢復正常；治療后輸注紅細胞數量均有減少或停止，隨訪1—2年后仍健在。恢復正常生活。 

    PRCA是以骨髓單純紅系細胞造血衰竭為特征的一組疾患，實為一組異質性綜合征，發病機制與免疫有關。文獻報道，環孢素軟膠囊治療PRCA的有效率為82％，本研究結果在一定程度上提示PRCA的發生部分原因肯定與免疫介導的造血抑制有關。環孢素軟膠囊是治療此類疾病的有效藥物之一。由于病例數較少、隨訪時間短等原因，本研究未能分析PRCA對環孢素軟膠囊治療的依賴性。針對這一問題。國外大宗病例的研究表明，環孢素軟膠囊治療PRCA的近期療效雖好，但停藥后大部分病例易復發。即患者對環孢素軟膠囊產生了依賴性。目前。關于PRCA患者對環孢索產生依賴性的免疫生物學機制是倍受血液學家關注的課題。也有待于進一步研究證實。

    (本文節選自《環孢素治療純紅細胞再生障礙性貧血一例療效觀察》)

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