鼠神經(jīng)生長(zhǎng)因子系從小鼠頜下腺中提取純化的神經(jīng)生長(zhǎng)因子(mNGF),沉降系數(shù)2.5S,分子量13•5KD,比活性≥22.5萬AU/mg蛋白。mNGF通過促進(jìn)神經(jīng)損傷恢復(fù)發(fā)揮作用,臨床主要用于治療神經(jīng)損傷。

    目的觀察鼠神經(jīng)生長(zhǎng)因子治療兒童脊髓性肌萎縮癥(SMA)的臨床療效及安全性。

    方法采用治療前后自身對(duì)照研究。2006年10月-2007年8月共18例SMA患兒接受臀部肌內(nèi)注射9 000AU鼠神經(jīng)生長(zhǎng)因子治療,治療1個(gè)月進(jìn)行安全性評(píng)估,治療3個(gè)月后進(jìn)行臨床療效、肌電圖、能力低下兒童評(píng)定量表評(píng)估。

    結(jié)果 18例患兒均完成安全性評(píng)估,其中7例患兒完成了所有療效評(píng)估。全體受試者均無不良反應(yīng)發(fā)生;臨床癥狀有一定程度改善,肌力提高了0.5級(jí);肌電圖及能力低下兒童評(píng)估量表結(jié)果均有好轉(zhuǎn)趨勢(shì)但差異無統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。

    結(jié)論鼠神經(jīng)生長(zhǎng)因子治療兒童脊髓性肌萎縮癥有一定療效且無嚴(yán)重不良反應(yīng)。

    鼠神經(jīng)生長(zhǎng)因子可改善由己二酮和丙烯胺造成的大鼠中毒性周圍神經(jīng)病所致的肢體運(yùn)動(dòng)功能障礙，縮短神經(jīng)-肌肉動(dòng)作電位潛伏期，并提高神經(jīng)-肌肉動(dòng)作電位幅度。組織病理學(xué)檢查結(jié)果表明，本品有減輕動(dòng)物脛神經(jīng)的髓鞘腫脹發(fā)生率和降低變性脛神經(jīng)纖維數(shù)量等作用。以上結(jié)果提示本品可能有促進(jìn)損傷神經(jīng)恢復(fù)的作用。

    重復(fù)給藥的毒性試驗(yàn)結(jié)果表明：1）Wistar大鼠肌注本品劑量分別為30μg/kg、60μg/kg和120μg/kg，連續(xù)給藥12周，僅見120μg/kg劑量組的動(dòng)物在給藥28天后出現(xiàn)食欲減低，體重增長(zhǎng)延緩，活動(dòng)減少等。2）雜種犬肌注本品高劑量為17.8μg/kg，連續(xù)給藥60天后，動(dòng)物未見明顯毒性反應(yīng)。

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