clofarabine-FDA批準用于兒童頑固性或復發性急性淋巴細胞白血病。(Genzyme公司)

來源：新特藥房藥訊作者：百濟瀏覽：發布時間：2005/1/12

       Genzyme公司于2004年12月29日宣布，美國FDA已經批準其clofarabine（Clolar）用于治療兒童頑固性或復發性急性淋巴細胞白血病（ALL）。本品為十多年來首個獲準專門用于兒童的白血病治療新藥。考慮到這一嚴重患者群的新療法相當匱乏，Genzyme公司將盡可能在2005年1月份上市本品。

        業內人士認為，FDA此次批準本品是一種積極信號，表明醫藥行業和主管部門已經開始采取行動，針對兒童腫瘤患者的治療需求，開發抗腫瘤藥。這將鼓勵該行業去滿足嚴重兒科疾病的治療需求。據估計，美國在2005年將新增3400例兒科急性白血病患者。ALL是最常見的兒科白血病，而對于初始療法無應答或反復發作的患兒，其預后不利。

        本品獲準用于1～21歲頑固性或復發性ALL患者，患者此前至少接受過2種優先使用的療法。本品此項適應證是基于患者對本品的完全應答所作出的結論。在提高患者生存率和其它臨床益處方面尚無隨機臨床研究進行證明。

        本品已被授予成人及兒童ALL和急性髓樣白血病（AML）治療方面的罕用藥物地位。現在，本品將在治療兒科ALL方面擁有7年的市場獨占權。FDA還根據《兒童最佳藥物法案》將本品的市場獨占權期限延長了6個月。

        本品必須由專業醫師給藥，患者接受本品治療后可能會出現骨髓功能抑制，這種抑制作用是可逆的且是劑量相關性的，這可能會增加包括嚴重敗血癥在能的感染風險。醫師必須評估和監測患者細胞因子釋放以及腫瘤溶解綜合征的體征和癥狀，因為這些可能引起患者系統性炎癥反應綜合征/毛細血管漏綜合征和器官機能障礙。在輸注本品期間，還應監測患者的呼吸和血壓。

        一旦患者出現臨床上的系統性炎癥反應綜合征或毛細血管漏綜合征的顯著體征，則應立即停用本品，并對患者采取適當的支持性醫護措施。如果不考慮誘發因素，本品最常見的不良反應為：胃腸道癥狀，包括惡心、嘔吐、腹瀉；對血液方面的影響，包括貧血、白細胞減少癥、血小板減少癥、嗜中性白細胞減少癥、嗜中性白細胞減少癥合并發熱；感染。在治療期間，對患者密切進行血液學監測是相當重要的。患者在接受本品治療前和治療期間應接受肝功能和腎功能評估。有35%的患者出現心臟方面的障礙，包括心動過速、心包積液和左心室收縮功能障礙等。但是，這些癥狀是在患者接受本品治療前、治療早期還是由患者本身的疾病引起的，在病因學上尚未明確。

分享到：