最近一項新研究發現一種叫做minihepcidins的人工合成多肽可能對兩種嚴重的血液疾病具有潛在治療作用，這兩種疾病分別是β-地中海貧血和真性紅細胞增多癥。雖然這兩種疾病對紅細胞生成具有相反的影響，但是minihepcidins能夠幫助重新恢復正常的紅細胞水平，緩解脾臟異常增大。同時在β-地中海貧血癥中，該藥物還可以控制鐵離子的過量積累，避免鐵離子過量造成的嚴重毒性作用。

　　“一種化合物同時治療兩種截然不同的疾病似乎違反我們的直覺，但是通過限制鐵離子吸收，這種化合物確實可以在動物模型體內將紅細胞水平正常化。如果這些臨床前結果能夠轉化到人類身上，將為這兩種血液疾病的治療提供新的治療選擇。”文章作者Stefano Rivella這樣表示。

　　近日相關研究結果發表在國際學術期刊Blood上。

　　minihepcidins是一種經過修飾的鐵調素類似物，它能夠模擬鐵調素調控鐵離子的功能。minihepcidins比全長的鐵調素更小，但是其在動物體內具有長期穩定性和持久的生物學活性特點。之前研究發現minihepcidins治療能夠阻止血色素沉積癥小鼠模型中發生的鐵離子過載。

　　在這項研究中，研究人員利用β-地中海貧血和真性紅細胞增多癥小鼠模型研究了minihepcidins對這兩種疾病的治療作用。在β-地中海貧血癥疾病中，基因突變損傷了血紅蛋白合成，影響了紅細胞攜帶氧氣的能力進而導致貧血癥的發生。但是由于鐵調素含量較低，機體仍然持續積累鐵離子，這就形成了一種惡性循環--越來越多的紅細胞受到損傷，還可能導致肝臟和心臟受到嚴重損傷。

　　在真性紅細胞增多癥疾病中，罕見基因突變驅動了紅細胞的過度產生，逐漸形成番茄醬樣的濃稠狀態。這會增加高血壓和血栓風險，并可能引起中風。

　　經過細致研究，研究人員發現在年輕的β-地中海貧血癥小鼠模型體內，minihepcidins能使紅細胞水平正�；�，緩解貧血和鐵離子過載的情況。而在稍年老小鼠體內，這種化合物能夠改善紅細胞產生，并且不會干預一種用于清除多余鐵離子沉積的螯合藥物的作用效果。在真性紅細胞增多癥小鼠模型中，minihepcidins可以削弱對鐵離子的吸收，減少紅細胞數目，同時也緩解了脾臟的異常增加。

　　研究人員表示，如果這種多肽藥物的治療效果能夠在臨床試驗中得到成功證明，將為這兩種血液疾病的治療提供一種新選擇。（來源：生物谷）

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