2022年2月9日，基石藥業(yè)宣布，公司申報(bào)的艾伏尼布片（ivosidenib）的新藥上市申請(qǐng)已被中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市，用于治療攜帶易感IDH1突變的成人復(fù)發(fā)性或難治性急性髓系白血病（R/R AML）。

　　圖片來(lái)源：藥監(jiān)局官網(wǎng)

　　艾伏尼布作為一款口服IDH1抑制劑，于2018年7月獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于治療IDH1突變復(fù)發(fā)/難治急性髓系白血病成人患者。之后，入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》，又于2020年被中國(guó)國(guó)家藥品審評(píng)中心（CDE）納入優(yōu)先審評(píng)審批程序。

　　圖片來(lái)源：CDE官網(wǎng)

　　關(guān)于急性髓系白血病（AML）

　　急性髓性白血病是常見(jiàn)的白血病類(lèi)型之一，臨床表現(xiàn)為貧血、出血、發(fā)熱，可導(dǎo)致感染、高尿酸血癥的并發(fā)癥，給生活帶來(lái)很大的打擊。

　　急性髓性白血病病情進(jìn)展迅，據(jù)估計(jì)，在美國(guó)，每年約有2萬(wàn)例新發(fā)病例，歐洲每年約有4.3萬(wàn)例病例[1],[2]。大多數(shù)急性髓性白血病患者會(huì)復(fù)發(fā)，復(fù)發(fā)性或難治性急性髓系白血病患者預(yù)后較差[3]。五年生存率大概是27%，大約6—10％的急性髓性白血病患者攜帶IDH1突變，IDH1酶突變會(huì)阻斷正常的血液干細(xì)胞分化，從而導(dǎo)致急性白血病的發(fā)生[4]。

　　對(duì)于IDH1易感突變的復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病患者而言，目前正面臨急迫的臨床治療需求，艾伏尼布（Ivosidenib）作為一款針對(duì)IDH1基因突變的口服靶向抑制劑，此次獲批上市有望為更多的患者帶來(lái)新的治選擇。

　　參考文獻(xiàn)：

　　[1]. National Cancer Institute Surveillance, Epidemiology, and End Results Program. Cancer Stat Facts: Acute Myeloid Leukemia (AML).

　　[2].American Cancer Society. Acute Myeloid Leukemia (AML).

　　[3]. Kumar C. Genetic Abnormalities and Challenges in the Treatment of Acute Myeloid Leukemia. Genes Cancer. 2011; 2:95-107.

　　[4]. DiNardo CD, Stein EM, de Botton S, et al. Durable Remissions from Ivosidenib in IDH1-Mutated Relapsed or Refractory AML. N Engl J Med 2018;378:2386-98.

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