2020年12月24日訊 /生物谷BIOON/ --Zogenix是一家致力于開發罕見病治療藥物的制藥公司。近日，該公司宣布，歐盟委員會（EC）已批準Fintepla（fenfluramine，芬氟拉明）口服溶液，作為其抗癲癇藥物的附加（add-on）療法，用于年齡≥2歲的患者治療與Dravet綜合征相關的癲癇發作。

　　在美國，Fintepla于今年6月獲得批準，用于年齡≥2歲的患者，治療與Dravet綜合征相關的癲癇。該藥通過優先審查程序獲得批準，此前，FDA已授予Fintepla治療Dravet綜合征相關癲癇的孤兒藥資格（ODD）、突破性藥物資格（BTD）。

　　Dravet綜合征是一種罕見的終生癲癇，始于嬰兒期，以嚴重難治性癲癇發作、頻繁的醫療緊急情況、嚴重的認知和行為障礙以及突發性意外死亡（SUDEP）風險增加為特征。許多Dravet綜合征患者即使在服用一種或多種目前可用的抗癲癇藥物時，仍會出現頻繁的嚴重癲癇發作。減少癲癇發作頻率是治療所有Dravet綜合征兒童的第一步、也是最重要的一步。

　　Fintepla是一種液體制劑的低劑量芬氟拉明，可通過調節血清素受體和sigma-1受體活性來降低癲癇發作頻率（見參考文獻：Fenfluramine diminishes NMDA receptor-mediated seizures via its mixed activity at serotonin 5HT2A and type 1 sigma receptors）。該藥具有一種不同于其他抗驚厥藥物的藥理作用的藥物。來自2項安慰劑對照III期臨床驗的數據顯示，在其他藥物不能充分控制癲癇發作的患者中，與安慰劑相比，Fintepla顯著降低了驚厥性癲癇發作頻率。

　　芬氟拉明-分子結構式（圖片來源：Wikipedia.org）

　　此次歐盟批準，基于2項隨機、雙盲、安慰劑對照III期臨床試驗（在2-18歲患者中開展，結果分別發表于Lancet和JAMA Neurology）的數據，以及一項長期開放標簽擴展試驗（許多患者接受Fintepla治療長達3年）的的中期分析數據。結果顯示，在服用一種或多種抗癲癇藥物不能充分控制癲癇發作的研究患者中，在現有治療方案的基礎上，與安慰劑相比，Fintepla顯著降低了每月驚厥性癲癇發作（convulsive seizures，CS）的頻率。此外，大多數研究患者在啟動Fintepla治療3-4周內產生反應，并且在整個治療期間保持一致的效果。

　　在這些研究中，最常見的不良事件包括：腹瀉、發熱、疲勞、上呼吸道感染、嗜睡、支氣管炎。沒有患者出現任何心血管不良事件，包括瓣膜性心臟病或肺動脈高壓。

　　除了Dravet綜合征之外，Zogenix公司也正在開發Fintepla用于治療與Lennox-Gastaut綜合征（LGS）相關的癲癇發作。Dravet綜合征和LGS是2種罕見且往往是災難性的兒童期發作癲癇，具有發病年齡早、發作類型多樣、發作頻率高、嚴重損害智力、難以治療等特點。（生物谷Bioon.com）

　　文章來源： 生物谷

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