5月12日，美國FDA宣布批準諾華公司的Gilenya（fingolimod）上市，治療10歲及以上的復發性多發性硬化癥兒童及青少年患者。值得一提的是，這是美國FDA批準的首款兒童多發性硬化癥新藥。

　　多發性硬化癥是一類慢性的自身免疫疾病，病發于中樞神經系統，會干擾大腦與身體其他部位之間的信息傳導。它也是年輕人中導致神經殘疾的最主要原因之一。據估計，全美約有8000-10000名兒童及青少年多發性硬化癥患者。對大部分患者而言，他們的癥狀會在短暫的緩解后重復出現，導致病情不斷惡化。然而，至今我們仍然沒有一款獲批治療年輕患者的藥物。

　　今日Gilenya的獲批上市，徹底改寫了這一格局。Gilenya是首款每日口服一次，就可治療復發性多發性硬化癥的新藥。2010年，它曾得到美國FDA的批準，用于治療罹患這一疾病的成人患者。

　　在兒童及青少年患者中，Gilenya的療效也得到了有力的證實。在一項臨床試驗中，研究人員們一共招募了214名患者，他們的年齡在10-17歲之間。隨后，他們被分為兩組，一組接受Gilenya的治療，另一組接受干擾素β-1a的治療。研究結果表明，在治療的兩年后，Gilenya組的患者有86%沒有出現癥狀復發，這一數字在對照組中僅為46%。基于這一出色的成果，這款新藥在新適應癥的治療上曾獲突破性療法認定和優先審評資格。今日的獲批上市，也表達了FDA對于這款新藥的認可。

　　“針對罹患多發性硬化癥的兒童和青年，我們首次有了一款FDA批準的療法，”美國FDA藥物評估與研究中心神經學產品部主任Billy Dunn博士說道：“多發性硬化癥給兒童的生活帶來了重大影響。這一批準代表了兒童多發性硬化癥治療上的一個重要和急需的進步。”

　　我們再次恭喜諾華的這款新藥獲批治療多發性硬化癥兒童患者，并期待這款新藥能為這些兒童和青少年帶來不一樣的人生。

       (來源：生物谷）

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