近期發表在《Neurology》雜志上的一篇文章指出,EN101口服制劑作為一種新型的、治療重癥肌無力(MG)的藥物能顯著減輕患者肌無力的程度。
共有16名重癥肌無力患者入組該項研究,每日口服一次EN101共4天,隨后隨訪1個月。結果發現,EN101平均能減輕病情嚴重程度46%,患者的肌肉力量、吞咽功能、眼瞼下垂等情況均有所好轉。口唇及眼部干澀是治療過程中出現的不良反應。研究人員指出,EN101是一種反義DNA靶向乙酰膽堿酯酶抑制劑,該研究首次證實了反義DNA口服制劑可安全有效地用于神經科疾病的治療,從而有望成為神經肌肉疾病的另一種治療模式。由于該項研究是開放性的,因此在分析結果時需要非常謹慎。EN101的長期療效也有待于進一步的研究來評估。