研發是藥物創新的基礎，也是燒錢的買賣。尤其是開展藥臨床試驗，越到項目后期，越是花錢如流水。據最近被刷屏的德勤的最新報告統計：2018年全球TOP12的藥企在R&D上面的投資回報率僅1.9%，是德勤連續9年報告數據以來的最低值。中小企業與之相比數字雖然好看很多。但今年的投資大環境實在不容樂觀。

 

　　如何未雨綢繆，在不削弱研發藥物上市成功率的基礎上節約研發成本，搶占先機并獲得預期的收益回報?以下是幾點探討：

 

　　1. 合理配置項目及研發方向

 

　　從歷史數據看，無論企業大小，戰略往往能決定一個企業的興衰成敗。財力有限的中小企業，容易對新藥研發的艱巨性認識不足，攤子鋪得太大，開展的項目過多或雷同。如何對行業發展全貌、競爭環境以及自身定位有清晰的認識?如何基于自己的核心競爭力來確定發展戰略?這里面真的是大有學問。君不見，能夠持續做大或屹立不倒的大外企們每，隔一段時間都會對內部一些項目做一些調整，該添的添，該砍的砍。買買買的節奏越來越霸氣，抱團合作的氣氛也很濃郁，決定放棄的項目砍起來也是絲毫不見手軟。

 

　　中小企業的項目有限，每一個都是深思熟慮的決定，被如珠如寶地呵護。在資源和預算有限的情況下，需要結合大環境，綜合項目優勢、成功率、競爭、市場等各個因素確定或調整優先發展方向和發展戰略，聚焦優勢項目，保證自己的核心競爭力，削減不必要的項目，避免出現中途斷糧的危險。

 

　　譬如，有一些探索性的臨床前或臨床試驗是不是先放一放?科學性不強，做出來基本靠運氣的試驗安排是不是要減一減?或者明確知道花費大、周期長的項目，視資金情況該延緩的是不是也要緩一緩。當然，不能放的關鍵項目和試驗安排也不要太摳唆，該花的錢還得花，把預算做好，留一定的余地。

 

　　2. 合理配置人員構成

 

　　搞研發，最基本的是人、項目和錢。這其中人重要。臨床前的研發團隊，人員構成相對簡單。而臨床研究是一個龐大而又職能細化的體系，從項目管理、設計撰寫、臨床藥理、醫學統計注冊等等，各個方向都需要專業分工明確的人員。近幾年新藥研發較熱，人力成本也隨之上漲，中小型藥企在壯大擴張中由于職責細化常常會出現結構臃腫，溝通成本過高或管理不善的問題，成本增加的同時反而影響項目的整體進程。何時需要招聘什么樣的人才，何時需要加入職能更細化的人員，如何管理，都考驗著頂層設計者的智慧。

 

　　此外，是把部分項目外包，還是適時建立壯大自己的研發力量，也需要結合自身項目況和策略進行考量。適度的項目外包是節約資源和人力成本的一個重要環節，能夠使自己聚焦優勢項目。如果能更好地與現有的外包公司合作或發掘新的機構、CRO或中心實驗室資源，也許能夠節省相當的人力成本或者時間，當然，對外包資源的對接和管理也需要有自己的專業人員去指導和監督。

 

　　無論是開發策略，還是項目設計、實施和運行，哪一項都離不開專業的人才。合理的試驗設計和運行，能夠提前消除許多運行中的風險，保證項目的成功率。否則，申報注冊未通過，隨隨便便加個昂貴的試驗且不提花費，光時間都耽擱不起。

 

　　3. 臨床試驗設計性的加強及新設計的運用

 

　　臨床試驗花費巨大，好的試驗設計不僅能節約入組人數，節約研發時間，還能保證試驗質量， 減少運行中的風險。

 

　　除了傳統的試驗設計，新穎的試驗設計包括I期拓展、無縫化及適應性設計、傘式及籃式試驗、聯合中統計學的運用等。這些新的設計往往需要強大的醫學科學團隊，以及統計分析團隊的支持，人力成本較高。除了醫學與統計，與新設計相關的藥物供應，項目管理以及生物標志物選擇，要求也都不同，藥企需要根據資金與項目權衡，選擇何種設計，是與CRO合作還是自己組建團隊進行。

 

　　4. 與藥監部門的有效溝通

 

　　改革中的CDE以更靈活，更專業的監督及指導姿態一次次給我們驚喜（雖有時有驚，但更多是喜）。能否小樣本量有條件批準上市?能否用替代終點代替總生存期（OS）?能否優先評?能否視項目情況節省某些不必要的試驗等等。有效的溝通除了能夠縮短藥物開發進程以及申報上市時間，還能避免企業信息滯后的風險，尤其是對一些開展時間比較久的老項目。

 

　　5. 研究者發起的研究（IIT）

 

　　由研究者發起的研究雖然相關材料不能用于申報，但能夠以更小的樣本量，更快速地驗證某些假設，尤其是對某些帶有探索性質的試驗，從而給申辦方借鑒與指導。

 

　　6. 國家層面的支持

 

　　近幾年國家對國內新藥研發非常關注，除了藥監部門的一系列改革，也出臺了一系列人才及資金方面的激勵政策。有的政策力度很大，當然競爭也很激烈， 如“國家重大新藥創制”所給予的資金以及新藥申報流程上的支持。國家對人才引入的相關獎勵政策也是企業薪資福利的一個有力補充。

 

　　此外，從政策管理的調整，醫保的準入支持，到一些細化問題的溝通，也需要一些行業內部的倡導或發聲，從而可能得到國家層面的支持。

 

　　比如整合醫療資源方面，美國的Lung-MAP試驗就是一個很好的例子，由美國國家癌癥研究所（NCI）出面組織，FDA支持，統一的對照藥以及生物標志物檢測不僅提高了檢測準確性，降低了花費和病人多次取樣的痛苦，也加速了�鶄�新藥研發進程。

 

　　另外，臨床試驗中對照藥或標準治療的醫保給付，病人組化或生物標志物檢測的行業標準統一性，病人基因組檢測數據庫的收集建立，以及目前過于集中的臨床資源擴大化等等。許多改變需要推動，也需要契機。

 

　　結語

 

　　人生際遇沉浮，藥廠興衰更迭，希望在新藥研發的春天里發展壯大的藥企們，在資本的寒冬中也能站穩腳跟，而非曇花一現。

 

　　（來源： 醫藥魔方  整合：百濟新特藥房  更多資訊歡飲關注百濟新特藥房網站）

 

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