艾伯維新合作：10億美元開發帕金森病療法

來源：百濟藥房藥訊作者：百濟動態瀏覽：發布時間：2019/2/26 10:04:00

　　眾所周知，帕金森有蜜月期，藥物在蜜月期期間發揮的效果要比非蜜月期的好，而且一旦藥物過了蜜月期就會出現效果不佳的問題，所以對于帕金森的患者而言，新的治療藥物是每一個患者所渴望的，但是一種新藥的研發不僅需要技術更需要充足的資金支持研發，最近艾伯維新合作：10億美元開發帕金森病療法，下面我們一起了解了解一下艾伯維新合作帕金森療法究竟如何?

　　艾伯維（AbbVie）和Voyager Therapeutics聯合宣布，兩家公司達成了一項獨家全球戰略研發合作協議。這次合作將開發針對α-突觸核蛋白（α-synuclein）的載體表達抗體（vectorized antibody），旨在治療因為α-突觸核蛋白錯誤折疊并異常積累導致的帕金森病（PD）及其它與α-突觸核蛋白相關的嚴重神經疾病。

　　作為世界上第二常見的中樞神經系統（CNS）神經退行性疾病，PD在60歲以上的人群發病率大約為1/100，全球據估計有700萬到1000萬PD患者。PD特點是中樞神經系統和周圍神經系統中α-突觸核蛋白的錯誤折疊和異常積聚，導致全身進行性惡化的運動和非運動癥狀。靶向α-突觸核蛋白的抗體療法可能延緩疾病進程，然而鑒于只有少部分抗體藥物能夠穿過血腦屏障作用于大腦，PD患者需要頻繁接受大劑量抗體的注射。

　　根據合作協議條款，兩家公司將合作開發靶向α-突觸核蛋白的載體表達抗體。艾伯維將負責抗體的設計，Voyager將負責將表達抗體的基因裝入AAV載體。Voyager將負責臨床前開發，遞交IND和1期臨床試驗。完成1期臨床試驗后，艾伯維可選擇獲取靶向α-突觸核蛋白的載體表達抗體的研發和推廣權益，用于治療PD和其它適應癥。艾伯維將支付給Voyager公司6500萬美元的預付款，以及可高達2. 45億美元的臨床前期和1期選擇權付款。針對每個選中的載體Voyager公司可額外得到高達7.28億美元的潛在研發和監管里程碑付款。

　　此前，艾伯維已與Voyager達成一項戰略合作，共同開發治療阿茲海默病等神經退行性疾病的基因療法。旨在通過Voyager的AAV載體，將編碼抗tau蛋白抗體的基因直接遞送至大腦內部，并生產相關抗體，一勞永逸地減少tau蛋白水平。