劃時(shí)代！FDA 加速批準(zhǔn)首款不區(qū)分腫瘤來源抗癌療法

來源：百濟(jì)藥房藥訊作者：百濟(jì)動(dòng)態(tài) 瀏覽：發(fā)布時(shí)間：2017/5/26 9:16:00

　　美國(guó) FDA 傳來一條重量級(jí)消息——由默沙東（MSD）帶來的 KEYTRUDA（pembrolizumab）獲批治療帶有微衛(wèi)星不穩(wěn)定性高（microsatellite instability-high，MSI-H）或錯(cuò)配修復(fù)缺陷（mismatch repair deficient，dMMR）的實(shí)體瘤患者，他們的病情在先前的治療后都出現(xiàn)了進(jìn)展。值得一提的是，這是美國(guó) FDA 批準(zhǔn)的首款不依照腫瘤來源，而是依照生物標(biāo)志物進(jìn)行區(qū)分的抗腫瘤療法，具有里程碑式的意義。

　　MSI- H 與 dMMR 是兩種常見的遺傳異常，含有這兩種變異的腫瘤，細(xì)胞內(nèi)的 DNA 修復(fù)機(jī)制往往會(huì)受到影響，不能正常發(fā)揮作用。帶有這些異常的腫瘤分布非常廣泛，可出現(xiàn)在結(jié)直腸、子宮內(nèi)膜、胃腸道、乳腺、前列腺、膀胱、甲狀腺等多個(gè)部位。因此，通過遺傳變異特征而非病發(fā)部位來區(qū)分這些癌癥，對(duì)于治療有著更好的指導(dǎo)意義。

　　次獲批成為首款依照生物標(biāo)志物進(jìn)行癌癥治療的新藥是由默沙東研發(fā)的重磅免疫療法藥物 KEYTRUDA。作為一款抗 PD- 1 抗體，KEYTRUDA 能抑制人體內(nèi)的 PD-1/PD-L1 通路，幫助人體的免疫系統(tǒng)對(duì)抗癌癥細(xì)胞。先前，它曾得到美國(guó) FDA 的批準(zhǔn)，用于治療罹患轉(zhuǎn)移性黑色素瘤、轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌、復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性頭頸癌、難治性經(jīng)典霍奇金淋巴瘤、或是尿路上皮癌的特定患者。

　　今日 KEYTRUDA 的獲批是基于一項(xiàng)有 149 名患者參與的臨床試驗(yàn)。這些患者罹患的實(shí)體瘤遍及 15 種類型，且腫瘤中都帶有 MSI- H 或 dMMR 變異。他們每 3 周接受 200 毫克 KEYTRUDA，或每?jī)芍芙邮苊抗矬w重 10 毫克 KEYTRUDA 的治療，直至出現(xiàn)不可接受的毒性或是出現(xiàn)疾病進(jìn)展。如果患者沒有出現(xiàn)這些情況，治療總時(shí)長(zhǎng)上限則為 24 個(gè)月。

　　一個(gè)獨(dú)立的小組發(fā)現(xiàn)，在該試驗(yàn)中，患者的客觀緩解率（objective response rate）達(dá)到了 39.6%（95% CI：31.7%，47.9%），其中部分緩解者有 48 人，完全緩解者有 11 人。在出現(xiàn)緩解的患者中，緩解時(shí)長(zhǎng)超過半年比例超過了 78%。值得關(guān)注的是，KEYTRUDA 在多種實(shí)體瘤中都體現(xiàn)了良好的效果——在 90 名結(jié)直腸癌患者中，它的觀緩解率為 36%。而在剩下的 14 種癌癥患者中，它的客觀緩解率有 46%。基于這些數(shù)據(jù)，美國(guó) FDA 今日加速批準(zhǔn) KEYTRUDA 上市，治療帶有 MSI- H 或 dMMR 變異的實(shí)體瘤患者。

　　“這對(duì)整個(gè)癌癥患者群體是重要的‘第一次’，”美國(guó) FDA 藥物評(píng)估與研究中心血液學(xué)與腫瘤學(xué)產(chǎn)品辦公室執(zhí)行主任兼美國(guó) FDA 腫瘤卓越中心負(fù)責(zé)人 Richard Pazdur 博士說道：“今天之前，F(xiàn)DA 一直基于癌癥在體內(nèi)的起源部位而進(jìn)行癌癥療法的批準(zhǔn)，比如批準(zhǔn)肺癌療法或乳腺癌療法。但在今天，我們批準(zhǔn)了一款基于腫瘤的生標(biāo)志物，而無關(guān)腫瘤原發(fā)部位的新藥。”

　　這是精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的勝利，也標(biāo)志著人類對(duì)癌癥的認(rèn)識(shí)水平抵達(dá)了一個(gè)新階段。“同病異治”，“異病同治”等精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的概念，將在未來得到進(jìn)一步推廣。我們恭喜默沙東的 KEYTRUDA 再創(chuàng)佳績(jī)，并祝愿在精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的大旗下，越來越多的新藥能給患者帶來更好的治療。（來源生物谷）

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