導(dǎo)讀：高三尖杉酯堿為周期非特異性抗腫瘤藥。能使核糖體解聚，抑制蛋白質(zhì)合成，使腫瘤細(xì)胞分裂指數(shù)減少，瘤組織核酸含量下降，臨床主要用于急性早幼粒細(xì)胞白血病、急性單核細(xì)胞白血病、急性粒細(xì)胞白血病及惡性淋巴瘤等。 也可用于慢性粒細(xì)胞白血病、真性紅細(xì)胞增多癥等。

　10月26日，美國食品與藥物管理局（FDA）通過加速審批程序批準(zhǔn)了“孤兒藥”高三尖杉酯堿(omacetaxine mepesuccinate)用于治療成人慢性髓性白血病（CML）。Synribo預(yù)期用于那些至少用2種酪氨酸激酶抑制劑藥物(TKIs)治療后疾病仍有進(jìn)展的患者。

　　該藥為皮下注射劑，2次/天，連續(xù)注射14天，28天為一療程直至白細(xì)胞計(jì)數(shù)正常。只要患者能從治療中獲益，可繼上述療程后再連續(xù)注射7天，2次/天，28天為一療程。

　　高三尖杉酯堿是過去兩個(gè)月以來批準(zhǔn)的第二個(gè)治療CML的藥物。FDA 于上月4日批準(zhǔn)了“孤兒藥”伯舒替尼（bosutinib）用于治療CML。

 

　　一項(xiàng)復(fù)合隊(duì)列研究評估了高三尖杉酯堿的有效性。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，使用高三尖杉酯堿治療的患者表達(dá)費(fèi)城（Ph）染色體基因突變的細(xì)胞百分率降低。14/76（18.4%）的患者在平均3.5個(gè)月的時(shí)間內(nèi)實(shí)現(xiàn)了降低。中位降低時(shí)間為12.5個(gè)月。

　　在CML加速期階段，研究通過一些經(jīng)歷了白細(xì)胞計(jì)數(shù)正�；�和主要血液學(xué)緩解（MaHR）的患者確定了高三尖杉酯堿的有效性。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，35名患者中的5名患者（14.3%）在平均2.3個(gè)月內(nèi)實(shí)現(xiàn)了MaHR。這些患者M(jìn)aHR的中位持續(xù)時(shí)間為4.7個(gè)月。

　　臨床試驗(yàn)中報(bào)告的最常見的不良反應(yīng)包括患者血小板減少，貧血，中性粒細(xì)胞減少（可能導(dǎo)致感染和發(fā)熱），腹瀉，惡心，疲乏無力，注射部位反應(yīng)和淋巴細(xì)胞減少。

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