答：胃腸間質瘤(GIST)是一組獨立起源于胃腸道間質干細胞的腫瘤，主要是由于c-kit癌基因突變導致KIT 酪氨酸激酶持續活化，細胞增殖分化失控形成的。靶向藥物伊馬替尼的出現已使GIST的治療發生了巨大改變，而多靶點激酶抑制劑索坦又使伊馬替尼治療失敗或不能耐受的GIST有了治療的可能。

    2003年開始了一項在歐洲、美國、澳大利亞和新加坡56個中心進行的安慰劑對照的隨機雙盲Ⅲ期臨床研究，使用索坦治療伊馬替尼耐藥或不能耐受的 GIST患者。索坦劑量為50 mg/d，每個療程治療4周，停藥2周。入組患者為手術或其他治療無改善、伊馬替尼治療失敗的GIST，東方腫瘤協作組評分(ECOG PS)0~1。

    2005年的中期分析顯示，索坦治療組和安慰劑組的主要終點至疾病進展時間(TTP)有顯著差異，因此獨立數據和安全監測委員會建議解盲治療。基于這項結果，索坦被美國FDA以及歐洲和加拿大相繼批準用于治療伊馬替尼耐藥或不能耐受而發生進展的GIST患者，同時該研究還得到了歐洲人用藥物委員會 (CHMP)的正面評價。

    研究最終使用索坦治療6個療程，安慰劑組在盲法期接受1個療程治療，解盲后使用索坦治療5個療程。對雙盲期的分析顯示，索坦和安慰劑組患者的 TTP分別為28.9周和7.0周，索坦治療組為安慰劑組的4倍。安慰劑組解盲接受索坦治療后獲得改善，總體TTP為24.3周，在13周時，安慰劑組已經有70%的患者使用了索坦。不論初始使用，還是延遲治療，索坦都能使患者獲益，總生存期(OS)也顯著改善。

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