近日，默沙東神經產業管線獲得重大進展，其針對阿茲海默癥的藥物——BACE1抑制劑verubecestat的I期臨床試驗取得成功。

　　這項隨機、雙盲、安慰劑對照的多劑量臨床試驗在32名輕至中度阿茲海默癥患者中進行，評估了藥物的安全性和耐受性，以及藥物動力學和藥效學方面的指標。

　　這一臨床試驗數據發表在Science雜志的子刊——Science Translational Medicine上。數據表明，使用12mg、40mg和60mg 三種劑量的verubecestat后，患者腦脊液中的β淀粉樣蛋白含量從基線水平下降了57%、79%和84%，具有劑量依賴效應。β淀粉樣蛋白被認為是造成阿茲海默癥的元兇。安全性方面，目前沒有因為不良事件而終止臨床試驗，試驗過程中檢測了患者肝功能等許多重要指標，數據表明和安慰劑相比，這些指標并無顯著性差異。

　　BACE1這種酶在β淀粉樣蛋白的合成工程中扮演重要的角色，因此BACE1的抑制劑被認為是減緩疾病進展的潛在藥物，默沙東臨床神經科學部的負責人Michael Egan表示，阿茲海默癥的治療一直是生物制藥研發的重點，淀粉樣蛋白學說是阿茲海默癥發病的重要機制，但目前還沒有任何藥物可以從臨床上驗證這一點，如果BACE1抑制劑能夠最終用于臨床，這將是該學說的一項重大突破。默沙東希望能在未來的III期臨床試驗中看到更好的數據。

　　目前BACE1抑制劑verubecestat正在兩項名為EPOCH和APECS的關鍵III期臨床試驗中進一步驗證該藥物的安全性和有效性，分別針對輕至中度以及前驅期阿茲海默癥。

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