擴(kuò)展閱讀：治療帕金森病 基因療法改善患者運(yùn)動(dòng)功能

　　今日，專注于開發(fā)針對(duì)嚴(yán)重神經(jīng)疾病的基因治療的公司Voyager Therapeutics公布了其正在進(jìn)行的VY-AADC劑量范圍1b期臨床試驗(yàn)在晚期帕金森病中的長(zhǎng)期數(shù)據(jù)。   　　帕金森病是一種慢性神經(jīng)退行性疾病，影響了美國(guó)約100萬(wàn)人口，全球700-1000萬(wàn)人口。據(jù)估計(jì)，高達(dá)15%的帕金森病患者具有難治性運(yùn)動(dòng)波動(dòng)，左旋多巴也無(wú)法有效控制。雖然大多數(shù)帕金森病患者的病因尚不清楚，但該疾病的運(yùn)動(dòng)癥狀是由于產(chǎn)生神經(jīng)遞質(zhì)多巴胺的中腦神經(jīng)元缺失引起的。目前還沒有能有效減緩或逆轉(zhuǎn)帕金森病進(jìn)展的療法，左旋多巴仍是該疾病的標(biāo)準(zhǔn)治療方法。但隨著疾病進(jìn)展，患者對(duì)治療的反應(yīng)變差，經(jīng)歷較長(zhǎng)時(shí)間的運(yùn)動(dòng)緩慢和僵硬，用藥也無(wú)法達(dá)到最佳效果，這一時(shí)期叫做“關(guān)…[閱讀全文]