導讀:漸凍人癥的醫學名稱為肌萎縮側索硬化癥,是由于運動神經細胞出現異常,導致全身肌肉逐漸變得無力的一種疾病。著名物理學家霍金就患有此病,醫學界尚未找到根治的方法,因而將其列為世界級頑癥之一。
肌萎縮側索硬化癥通常以手肌無力、萎縮為首發癥狀,一般從一側開始以后再波及對側,隨病程發展出現上、下運動神經元混合損害癥狀,稱肌萎縮側索硬化癥。迄今還不知道確切的肌萎縮側索硬化癥致病原因。近年的研究主要集中在銅鋅超氧歧化酶基因突變學說興奮性氨基酸毒性學說、自身免疫學說和神經營養因子學說。
漸凍人癥無有效療法,以對癥為主。京都大學一個研究小組在1日的美國《科學轉化醫學》雜志上報告說,他們在利用來自漸凍癥患者的誘導多功能干細胞(iPS細胞)進行實驗時,發現漆樹酸具有改善神經異常的作用,或許可用于研發新的治療藥物。
研究小組使來自漸凍癥患者的iPS細胞分化成運動神經細胞,并對其性質進行研究。結果發現,傳遞信號的神經突觸的長度只有正常情況時的約一半,名為“TDP43”的一種特殊的蛋白質在細胞質上凝集,這和實際的病理組織特征一致。這種蛋白質蓄積會造成與神經細胞形成有關的基因功能異常。
研究小組向運動神經細胞培養液中添加各種物質進行多次試驗,結果發現,漆樹酸能夠抑制“TDP43”蛋白質的合成,神經突觸的長度也能發育到正常水平。漆樹酸是漆樹汁液中的天然成分,具有一定毒性,也可當做強心劑用于醫療。
研究小組認為,這一成果并非動物實驗,而是利用患者iPS細胞分化而來的神經細胞來確認藥物效果,因此意義非凡。希望在確認安全性之后開發出新藥。
對肌萎縮側索硬化癥患者來說,這無疑是個令人興奮的消息,但是,
百濟藥師溫馨提醒,在期待新藥物到來時,也應從實際出發,接受目前有效的治療,以控制疾病進一步惡化。