導讀：依維莫司2010年被批準的商品名Certican，用于預防心臟和腎移植患者的器官排異。依維莫司臨床上主要用來預防腎移植和心臟移植手術后的排斥反應。其作用機制主要包括免疫抑制作用、抗腫瘤作用、抗病毒作用、血管保護作用。

　　今年4月，FDA批準依維莫司（Afinitor，諾華）用于治療腎血管平滑肌脂肪瘤患者，標志著首個專門用于此適應癥的藥物獲得批準。11月5日，歐盟委員會（EC）也批準其用于成人伴有結節性硬化癥（TSC）及其并發癥風險、但不需要立即手術的腎血管平滑肌脂肪瘤（RAML）的治療。

　　結節性硬化癥在美國約50,000人患病，全球估計有100萬人，其根源為TSC1和/或TSC2的基因缺陷，這將導致非惡性的腫瘤生長于整個人體，包括腦，腎，肝，肺等重要器官。引起這類疾病的TSC1 / 2基因的缺陷在于激活mTOR通路，因此治療的重點在于抑制mTOR抑制劑，如依維莫司的治療。

　　這項適應癥在歐盟的獲批，是基于一項隨機、雙盲、安慰劑對照的國際性多中心III期臨床試驗。該項研究入選113名合并結節性硬化綜合征的腎血管平滑肌脂肪瘤和5位散發性淋巴瘤成年患者，以2∶1將患者隨機分入依維莫司10 mg/d組及安慰劑對照組，若受試者病情進展或發生毒性反應則停止試驗。結果表明，依維莫司組有近半數患者腫瘤發生減小，且平均持續時間長于5個月，而安慰劑組無變化，兩組有統計學差異，P<0.0001。

　　依維莫司由諾華公司生產，是一種激酶抑制劑。近年，被批準的適應癥包括：晚期乳腺癌；晚期胰腺神經內分泌腫瘤；晚期腎細胞癌；室管膜下巨細胞性星形細胞瘤；伴結節性硬化癥的腎血管平滑肌脂肪瘤。

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