答：神經節苷脂（Gangliosides）是一類含有唾液酸的糖神經鞘脂，是哺乳類動物（包括人類）細胞膜的組成成分，在神經系統中含量尤其豐富。正由于神經節苷脂是人體本身就有的物質，所以正常人體對于純化的神經節苷脂耐受性良好。

 

 

    答：神經節苷脂除了作為細胞膜的組成成分外，還具有重要的生理功能，包括促進神經發生分化、促進突觸和軸突生成、促進神經損傷后修復再生等。因此外源性神經節苷脂是一種“神經病變修復藥物”，可促進受損神經功能的恢復，所以神經節苷脂可以用于治療多種病因引起的神經病變。

 

 

    答：神經節苷脂是一類含有唾液酸的糖脂，根據所含唾液酸的數目以及唾液酸連接的部位不同，神經節苷脂可分為很多種，含1個唾液酸的為GM，含2個唾液酸的為GD，含3個唾液酸為的GT，含4個唾液酸的為GQ……。目前已分離出近百種神經節苷脂，其中神經組織中含量較多的包括GM1、GD1a、GD1b、GT1b，用于治療周圍神經病變的“復合型神經節苷脂”就是含有這四種神經節苷脂成分。

 

 

    答：GM1是神經節苷脂類物質中的一種，因此GM1具有神經節苷脂的所共有的生理、藥理作用。外源性神經節苷脂中，只有GM1可以透過血腦屏障（BBB），因此GM1較多用于中樞神經系統病變的治療。

 

 

    答：1984年我國就參與了由世界衛生組織（WHO）組織的“復合型神經節苷脂治療周圍神經病變”臨床研究，當時主持該項臨床研究的專家包括王忠誠教授、史玉泉教授、王澍寰教授、顧玉東教授、陳公白教授、瞿治平教授等。該項臨床研究結果顯示神經節苷脂治療周圍神經病變療效顯著，而且安全無副作用。隨后我國引進了復合型神經節苷脂，廣泛應用于治療周圍神經病變。

 

   1996年我國又引進了GM1，廣泛應用于治療中樞神經病變。當時的GM1是由巴西Trb Pharma藥廠生產、從牛腦提取。為了杜絕瘋牛癥的潛在危險，1999年重新申請并獲準進口阿根廷Trb Pharma藥廠生產、從豬腦提取的GM1——施捷因（GM-1）。

 

 

 

    阿根廷Trb Pharma藥廠是瑞士Trans bussan（贊貝臣）公司在阿根廷設立的其中一家藥廠。瑞士Trans bussan（贊貝臣）公司是一家國際性企業，在世界其它國家也設有藥廠，如巴西Trb Pharma藥廠。

 

 

    答：施捷因（GM-1）是從豬腦提取純化而成（非牛腦提取），因此杜絕了從牛腦提取可能導致瘋牛癥的危險。

 

 

    答： GM1主要用于治療多種原因引起的中樞神經病變，包括常見的腦脊髓損傷、腦血管意外、帕金森病，以及多種病因引起缺氧缺血性腦病（新生兒缺氧缺血性腦病、溺水、CO中毒等）。另外，由于顱腦手術、伽瑪刀、x光刀、細胞刀等治療過程中不可避免地會造成或多或少、或輕或重的腦組織損傷（包括不同程度的腦水腫），因此在手術治療后應用GM1能減輕腦細胞水腫，降低顱內壓，可以更好地促進恢復。

 

 

    答：GM1可以治療多種原因所引起的神經損傷，GM1的作用是針對神經組織，而不是針對腦出血或腦缺血。因此應用GM1治療的同時需強調配合積極的病因治療（如溶栓、抗凝、或止血等）。

 

 

    答：GM1減輕腦水腫作用的獨特性在于GM1是通過恢復細胞膜上Na+-K+-ATP酶（也稱鈉泵）的活性，把細胞內的Na+逆濃度差轉運出細胞膜外，同時把水分子泵出細胞外，從而直接降低細胞內含水量，直接減輕腦細胞水腫。GM1獨特的減輕腦水腫作用對于疾病急性期腦水腫（尤其細胞毒性水腫）非常重要。而脫水劑如甘露醇也稱滲透性利尿藥，在體內不被代謝或代謝緩慢，靜脈給藥后能升高血漿滲透壓，引起組織脫水，因此主要是減輕細胞間水腫。GM1與常規脫水治療配合使用，可以更有效地防治腦水腫，減輕顱內壓。

 

 

    答：GM1與脫水劑、利尿劑對于減輕腦水腫方面各自有不同的作用機理，互相有協同作用，病情需要時可以配合使用。

 

 

    答：腦損傷后會迅速發生一系列的病理生理變化，腦水腫是腦損傷急性期最常見的繼發性病理變化。腦水腫一般在傷后3~5天達到高峰。腦損傷急性期患者死亡的常見原因正是腦水腫、顱內高壓。

 

    在腦損傷急性期及時應用GM1可以有效的預防或減輕腦水腫及其他繼發性損害，對提高腦損傷的救治效果，降低死亡率和傷殘率有十分重要而長遠的意義。

 

 

    答：GM1治療神經病變的藥理作用是多方面多環節的，包括防治急性病變繼發性損害（如腦水腫、鈣內流、EAA毒性、自由基損害、代謝障礙等）以及促進神經再生修復、增強內源性神經營養活性等。

 

    對于急性期階段GM1防治繼發性損害的作用尤其重要及關鍵，而對于恢復期GM1促進神經再生修復、增強內源性神經營養活性的作用更突出。由于神經功能恢復是一個持續的過程，由此在病變恢復期、慢性期應用GM1對于病變的預后都有良好的影響。國內外臨床應用的文獻均證實在病變的急性期或慢性期開始使用GM1,同樣具有治療效果。

 

 

    答：根據GM1的藥理作用以及良好的安全耐受性，GM1可應用于兒科治療多種病因引起的中樞神經系統病變，如新生兒缺氧缺血性腦病（HIE）。一般用法:GM1使用的劑量是：“20-40mg靜脈滴注，每天1次，15天為1療程”。臨床應用時應根據患兒的年齡、病情適當增加劑量及延長療程。

 

 

    答：目前神經節苷脂類制劑有兩種，即復合型神經節苷脂和單一成分GM1。因GM1能通過血腦屏障，所以多用于治療中樞神經系統病變，而復合型神經節苷脂多用于周圍神經病變。GM1是神經節苷脂的一種，具有神經節苷脂類共同的藥理作用，GM1對于周圍神經病變同樣有促進修復的作用。

 

 

答：1. GM1的使用原則：及早用藥，足量用藥效果更好。

 

    2.推薦劑量：急性期每日100mg，2-3周后改為每日20-40mg，維持6周。病情嚴重者可適當增加劑量及延長療程。

 

    3. 國內外發表的有關GM1臨床應用文獻中，GM1的用法用量均是根據不同的病種，不同的病情選用不同的劑量及療程。

 

    4. 治療帕金森病首劑量500-1000mg，第二天起每日200mg，一般用至18周。

 

 

    答：GM1靜脈滴注時，選用生理鹽水或葡萄糖稀釋均可。GM1對于濃度沒有嚴格限制，稀釋100mg GM1用液體量100-500ml均可。GM1靜脈滴注時滴速無嚴格限制，一般正常滴速即可。

 

問：中樞神經損傷后為何鼓勵患者要積極治療？

 

    答：中樞神經系統病變的死亡率和傷殘率很高，造成原因主要是在原發損傷基礎上各種繼發性的損害。病變后及時給予積極包括手術在內的綜合治療如防治腦水腫、減輕神經毒性損害因素等尤為重要。例如脊髓損傷后能得到及時合理的手術及藥物（如GM1等）治療，對于患者的預后、生存質量及勞動能力恢復等都有良好作用，對患者、家屬及社會具有深遠的意義。

 

 

    答：人腦在胚胎8---12周時已初步形成，若懷孕期內胎兒受到傷害（主要是腦缺氧、腦窒息）就可引起不可回逆的腦部和脊髓的畸形影響終身。醫學界公認神經節苷脂能促進腦神經細胞的增殖與分化、促進神經髓鞘化和突觸結構的發育和成熟，最終促成大腦皮層網絡結構和功能的復雜化完善。嬰幼兒期間神經節苷脂的營養和調節尤其起著非常關鍵的作用，不僅能協調和改善嬰幼兒的神經系統發育滯遲和損傷缺陷（如智力低下、腦癱、發育遲緩、多動癥等），還可從根本上真正直接、全面、有效地促進和提高整體智能（智商）水平。因此嬰幼兒一旦發現大腦有問題，如腦損傷、窒息、腦發育不全、腦水腫引起的智力低下等癥狀，必須及時治療，快速使用神經節苷脂，往往收到良好的效果。

 

 

    答：長期以來，脊髓損傷（癱瘓）作為世界醫學界尚未解決的重大課題之一受到各國專家的高度關注。90年代后，隨著生物醫學工程的發展，運用神經節苷脂（GM1）治療急性脊髓損傷，取得了藥物治療的突破性進展。其中美國的成功一例是治療一位嚴重初始性癱瘓的紐約橄欖球隊前鋒，經過大劑量神經節苷脂藥物滴注，終于使得他在沒有人攙扶的情況下獨立行走了。現在醫學界知道，神經節苷脂是中樞神經系統的重要構成，一旦中樞神經受損，及時補充的外源性神經節苷脂就能通過血腦屏障，嵌入細胞膜，在濃度最高的神經損傷區，與損傷區的神經組織、神經細胞產生高度的親和力，并通過穩定細胞膜的結構抑制病理性脂質過氧化反應，減少自由基對細胞膜的損害，起到穩定膜結構和功能的作用。目前GM已被國內外公認為治療脊髓損傷的特效藥。