抗癌藥物一直被視為是大型生物醫藥公司的禁臠。此前生物醫藥產業中流行的著名的Feuerstein-Ratain 定律就認為市值3億美元以下的公司無法成功開發出抗腫瘤藥物。如今,生物醫藥產業人士或許將很快見證這一定律的顛覆。位于美國新澤西州尤英市的生物醫藥公司Celator最近宣布,公司開發的新型白血病藥物CPX-351在治療急性髓性白血病(AML)的臨床三期研究中大獲成功。
CPX-351是公司利用其新型納米載藥技術結合cytarabine和daunorubicin兩種抗癌藥物的新劑型。在CPX-351中,兩種藥物的比例為5:1。Celator公司開發的新型載藥系統技術能夠最大限度發揮兩種藥物的效果并將其副作用降至最低。
在這次臨床III期研究中,研究人員共招募了309名急性髓性白血病患者對比研究了CPX-351和cytarabine、daunorubicin兩種標準療法。結果顯示相對于這兩種標準療法,CPX-351在總體生存率等多個方面都有顯著改善。例如治療組患者的平均生存期達到了9.56個月,而對照組生存期最長的僅為5.95個月;與兩種傳統療法相比,治療組患者死亡風險下降了31%之多;此外,在患者對藥物的總體反應率方面,CPX-351也與對照組有顯著性差異。而在安全性方面,新藥也表現出了可接受的結果。數據顯示,治療60天后患者的全死因死亡率相比對照組明顯下降。不過,公司并未公布這方面的具體數據,而表示將于今年夏天在芝加哥召開的美國臨床腫瘤學學會上公布這些數據。
AML是腫瘤治療領域中的重災區。數據顯示,被診斷為高風險AML的患者生存期超過五年的比例不足10%。因此,CPX-351此次臨床研究數據可謂令人矚目。而考慮到Celator公司去年還僅僅是一個有20名員工的小型公司,這一成績可以說是令人震撼。目前Celator公司計劃將于今年將該藥物提交FDA審核批準。