導讀：地中海貧血患者體內容易產生鐵過載，當鐵沉積在器官中可造成器官的損傷，因此地貧患者需要促進體內鐵的排泄，避免損傷，地拉羅司是一種鐵鰲合劑，通過與鐵離子結合促進鐵自體內的排出。

    重型的地中海貧血：出生數日即出現貧血、肝脾腫大進行性加重，黃疸，并有發育不良，表現是頭大、眼距增寬、馬鞍鼻、前額突出、兩頰突出，其典型的表現是臀狀頭，長骨可骨折。骨骼改變是骨髓造血功能亢進、骨髓腔變寬、皮質變薄所致。少數患者在肋骨及脊椎之間發生胸腔腫塊，亦可見膽石癥、下肢潰瘍，需要治療的朋友可以選用地拉羅司。

    地拉羅司治療重型地中海貧血的臨床研究：
    目的：探討鐵鰲合劑地拉羅司(deferasirox,DFX)治療重型β-地中海貧血(β-thalassemia major,β-TM)鐵過載患兒的療效及安全性。
    方法：隨機選擇24例規律輸血的β-TM鐵過載患兒,參加DFX不同服藥劑量的臨床研究,調查血清鐵蛋白(SF)的變化及不良反應，并將持續服用DFX 5年患兒與間期使用去鐵胺聯合去鐵酮治療患兒(對照組)的心臟MRI T2*、肝臟MRI T2*值進行比較。
    結果：DFX每日20～30 mg/ kg的起始劑量對于鐵過載患兒無明顯效果,加量至每日30～40 mg/kg后SF水平下降顯著(U=58,P<0.01):不良反應以血清肝臟轉氨酶升高最為常見,其次為血清肌酐非進行性升高.持續DFX治療5年組SF水平明顯低于對照組(1748±481 ng/mL vs 3462±1744 ng/mL,P < 0.05):肝臟MRI T2*值明顯高于對照組(8.5±2.9 ms vs 2.7±1.9 ms,P<0.01).兩組心臟MRI T2*均值比較差異無統計學意義。
    結論：DFX能顯著降低(β-TM患兒SF水平,并顯示出劑量依賴性變化;其對心臟鐵負荷的減少未顯示出明顯優勢,而對肝臟鐵負荷的減低療效顯著.DFX治療的不良反應以肝酶升高、血清肌NF非進行性升高為主.

    地拉羅司是一種新型的口服鐵螯合劑,多個II期或III期試驗證實其在輸血依賴性患者中可以獲得與去鐵胺相似的療效。多中心EPIC研究也證實了其祛鐵療效,且有助于改善地中海貧血患者的心臟鐵沉積。

    百濟藥師溫馨提示：對于6歲以下兒童以及其它輸血依賴性疾病所致的鐵過載，地拉羅司中國患者的安全有效性數據有限，建議根據患者的具體情況慎用。如果您想全面了解更多關于地拉羅司的其他方面問題，可以拔打百濟新特藥房的全國免費服務熱線400-101-6868進行咨詢。

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