慢性髓性白血病是一種常見的骨髓干細(xì)胞惡性增生性疾病，約占全部白血病的15%。它在各年齡段均可發(fā)病，但其發(fā)病率隨著年齡的增長而升高，因此主要累及成人。

　　已經(jīng)有研究證實，Bcr-Ab1作為一種異常的融合蛋白，是慢性髓性白血病的確切病因與關(guān)鍵驅(qū)動因素。伊馬替尼是第一個針對該病發(fā)病根源的分子靶向藥物，目前已經(jīng)成為治療該病的首選方案和藥物，大量臨床研究顯示它能明顯延長患者的生存期和提高生活質(zhì)量。但有研究發(fā)現(xiàn)，部分患者由于基因突變，會對伊馬替尼產(chǎn)生耐藥。據(jù)王建祥教授介紹，在治療過程中，一部分（大約5%）慢性期患者可能在治療初期就會對該藥產(chǎn)生耐藥（即原發(fā)性耐藥）；還有一部分患者在治療初期獲得治療反應(yīng)，但后來出現(xiàn)耐藥，即繼發(fā)性或獲得性耐藥。原發(fā)性耐藥與獲得性耐藥在慢性髓性白血病加速期患者中較為常見，在急變期患者中最常見。盡管這些發(fā)生耐藥的比例并不高，但有的患者會因不能耐受而中斷治療。一項名為IRIS的研究表明，在5年的隨訪期間，有5%的慢性髓性白血病患者因不良事件而中斷伊馬替尼的治療。

　　中斷治療對慢性髓性白血病是一個重大的打擊，可導(dǎo)致病情復(fù)發(fā)和惡化。黃曉軍教授說，慢性髓性白血病需要長期治療，一定要堅持用藥。如果出現(xiàn)耐藥情況，可以及時更改藥物。現(xiàn)在治療該病的藥物在不斷創(chuàng)新。《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》曾經(jīng)發(fā)表的一項研究報告顯示，一種名為尼洛替尼（Nilotinib）的新藥臨床試驗數(shù)據(jù)表明，它在伊馬替尼治療出現(xiàn)耐藥或不耐受后進行治療，在不到5個月時間的治療中，有92%的患者達(dá)到了完全血液學(xué)反應(yīng)——白細(xì)胞計數(shù)達(dá)到正常水平。還有研究表明，伊馬替尼治療出現(xiàn)耐藥或不耐受的患者接受尼洛替尼治療，67%的患者在治療后24個月內(nèi)仍然生存。黃曉軍說，該藥可作為第二代靶向酪氨酸激酶抑制劑（TKI）加入到慢性髓性白血病治療中，使不能繼續(xù)從伊馬替尼治療中獲益的慢性期或加速期慢性髓性白血病患者，有了新的標(biāo)準(zhǔn)治療方法。在治療過程中，尼洛替尼和伊馬替尼可以呈互補關(guān)系，為慢性髓性白血病患者提供最佳治療方案。